Ensayos clínicos Beneficios, riesgos y medidas de seguridad

---

Los ensayos clínicos brindan esperanza a muchas personas a la vez que les dan a los investigadores la oportunidad de hallar tratamientos que podrían beneficiar a los pacientes en el futuro. Los voluntarios sanos dicen que participan para ayudar a otros y contribuir al avance de la ciencia. Las personas que tienen una afección o enfermedad pueden participar para ayudar a otros pero también para tener la oportunidad de recibir el tratamiento más reciente y atención adicional del personal del ensayo clínico.

Los ensayos clínicos pueden implicar un riesgo, al igual que la atención médica de rutina y las actividades de la vida cotidiana. Al sopesar los riesgos de los ensayos clínicos, tenga en cuenta los posibles daños que podría sufrir por participar en el estudio, el nivel de daño y la posibilidad de que ocurra algún daño.

• Los ensayos clínicos bien diseñados y bien ejecutados le brindan beneficios y, a la vez, le permiten ayudar a otros al contribuir al conocimiento de nuevos tratamientos o procedimientos.
• Usted tiene acceso a tratamientos en investigación nuevos antes de que estén disponibles para un público más amplio.
• Recibe atención médica periódica y cuidadosa de parte de un equipo de investigación que incluye médicos y otros profesionales de la atención médica.

Sin embargo, los ensayos clínicos tienen algunos riesgos.

• La mayoría de los ensayos clínicos suponen el riesgo de molestias mínimas, que a menudo solo tienen una duración breve. Sin embargo, algunos participantes de estudios tienen complicaciones que requieren atención médica. En casos infrecuentes, los participantes han experimentado complicaciones graves o potencialmente mortales debido a su participación en ensayos sobre tratamientos experimentales.
• El estudio puede requerir más tiempo y atención que el tratamiento estándar, lo cual incluye visitas al centro del estudio, más análisis de sangre, más procedimientos, estadías en el hospital o cronogramas de administración de dosis complejos.

En los ensayos clínicos que comparan un producto o terapia nuevo con otro que ya existe, los investigadores tratan de determinar si la opción nueva es al menos igual de buena que la que ya existe. En algunos estudios, es posible que reciba un placebo. La comparación de un producto nuevo con un placebo puede ser la manera más rápida y confiable de mostrar la eficacia del producto nuevo. Sin embargo, no se usan placebos si eso supone un riesgo —en especial, en el estudio de tratamientos para enfermedades graves— por no administrar una terapia eficaz. Le informarán si en el estudio se utilizan placebos antes de que ingrese en el ensayo.

Puede saber cuáles son los riesgos y los beneficios de cualquier estudio clínico y cómo se protegerán sus derechos antes de aceptar la participación en el ensayo. Un integrante del equipo de investigación le explicará el estudio y responderá a cualquier pregunta que usted tenga sobre el estudio. Un integrante del equipo de investigación también le pedirá que considere y firme un documento de consentimiento informado, en el que se describirá en detalle los riesgos específicos asociados con un protocolo de investigación. Antes de decidir si participará, considere atentamente los riesgos y los posibles beneficios. También puede hablar con su médico sobre ensayos clínicos específicos en los que tenga interés.

Si está pensando en participar en un ensayo clínico, debe sentirse libre de hacer cualquier pregunta o plantear cualquier inquietud que tenga sobre el ensayo en cualquier momento. Las siguientes sugerencias tal vez le den ideas mientras piensa sus propias preguntas.

El estudio

• ¿Cuál es el propósito del estudio?
• ¿Por qué los investigadores piensan que el enfoque podría ser eficaz?
• ¿Quién financiará el estudio?
• ¿Quién revisó y aprobó el estudio?
• ¿Cómo se monitorean los resultados del estudio y la seguridad de los participantes?
• ¿Cuánto durará el estudio?
• ¿Cuáles serán mis responsabilidades si participo?
• ¿Quién me informará sobre los resultados del estudio y cómo lo hará?

Posibles beneficios y riesgos

• ¿Cuáles son los posibles beneficios para mí en el corto plazo?
• ¿Cuáles son los posibles beneficios para mí a largo plazo?
• ¿Cuáles son los riesgos y los posibles efectos secundarios para mí en el corto plazo?
• ¿Cuáles son los riesgos para mí a largo plazo?
• ¿Qué otras opciones hay?
• ¿Qué diferencia hay entre los riesgos y posibles beneficios de este ensayo en comparación con esas opciones?

Participación y atención

• ¿Qué tipos de terapias, procedimientos o pruebas tendré durante el ensayo?
• ¿Serán dolorosos y, si es así, por cuánto tiempo?
• ¿Qué diferencia hay entre las pruebas de este estudio y otras que me harían fuera del estudio?
• ¿Podré tomar mis medicamentos habituales mientras participe en el ensayo clínico?
• ¿Dónde recibiré la atención médica?
• ¿Quién estará a cargo de mi atención?

Cuestiones personales

• ¿Cómo podría influir en mi vida cotidiana la participación en este estudio?
• ¿Cómo podría afectar a mi familia el estudio?
• ¿Puedo hablar con otras personas en el estudio?

Cuestiones sobre los costos

• ¿Tendré que pagar por alguna parte del ensayo, como pruebas o el medicamento del estudio?
• Si es así, ¿cuáles son los cargos aproximados?
• ¿Qué es probable que cubra mi seguro de salud?

Proteger la seguridad de las personas que participan en ensayos clínicos es una alta prioridad para el NHLBI y sus investigadores. Usted además tiene derechos que ayudan a proteger su seguridad.

Cada estudio cuenta con supervisión científica, que incluye lo siguiente:

• Una Junta de Revisión Institucional (IRB) aprueba y monitorea la mayoría, aunque no todos, los ensayos clínicos que se realizan en los Estados Unidos para asegurarse de que los riesgos sean mínimos en comparación con los posibles beneficios. Una IRB es un comité independiente integrado por médicos, estadísticos e integrantes de la comunidad que se aseguran de que los ensayos clínicos sean éticos y de que se protejan los derechos de los participantes. Debe preguntarle al coordinador de la investigación si una IRB revisó la investigación en la que usted está considerando participar.
• La Oficina para la Protección de los Sujetos Humanos en la Investigación, OHRP, (en inglés) parte del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) de los EE. UU., supervisa todas las investigaciones realizadas o apoyadas por el HHS. La OHRP ayuda a proteger los derechos, la salud y el bienestar de los voluntarios sanos y los pacientes que participan en los ensayos. La OHRP brinda orientación y supervisa las IRB, elabora programas y materiales educativos y ofrece asesoramiento sobre cuestiones relacionadas con la investigación.
• Una Junta de monitoreo de datos y seguridad (DSMB) revisa los datos de un ensayo clínico para detectar problemas de seguridad o diferencias en los resultados entre distintos grupos. Muchos ensayos clínicos apoyados o realizados por el NIH deben tener una DSMB. Esa junta está integrada por un grupo de expertos en la investigación y el tema del estudio. Una DSMB también revisa los resultados de la investigación de otros estudios pertinentes. La supervisión científica influye en las decisiones relativas a un estudio mientras este está en curso. Por ejemplo, los investigadores detienen algunos estudios anticipadamente si los beneficios de una estrategia o tratamiento son evidentes, para que el acceso amplio a la nueva estrategia esté disponible antes. Los investigadores también pueden poner fin a un estudio —o a parte de un estudio— anticipadamente si la invención o tratamiento está teniendo efectos dañinos.
• La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) supervisa ensayos clínicos en los que se evalúan nuevos medicamentos o dispositivos médicos. La FDA revisa las solicitudes para nuevos medicamentos y dispositivos antes de que se inicien estudios en voluntarios humanos. La FDA hace una revisión para asegurarse de que los estudios propuestos hayan seguido los procedimientos adecuados de consentimiento informado y protección. La FDA también supervisa y brinda orientación en diversas etapas de los estudios. Por ejemplo, antes de iniciar ensayos de fase III, la FDA aporta comentarios sobre cómo deberían hacerse esos estudios.

Como participante en un ensayo clínico, tiene derechos que ayudan a proteger su seguridad.

• El consentimiento informado es el proceso de enterarse de datos clave sobre un ensayo clínico antes de decidir si participará o no. El proceso de brindar información a los participantes continúa durante todo el estudio. Para ayudarlo a decidir si participará, los integrantes del equipo de investigación le explican el estudio. El equipo de investigación entrega un documento de consentimiento informado, que incluye detalles sobre el estudio, como su propósito, duración, procedimientos requeridos y a quién contactar por distintos motivos. En el documento de consentimiento informado también se explican los riesgos y los posibles beneficios. Si decide inscribirse en el ensayo, deberá firmar el documento de consentimiento informado. Puede retirarse del estudio en cualquier momento.
• Se requiere el consentimiento legal para niños de 18 años o menos, quienes tienen una protección especial como participantes de una investigación. Casi siempre, uno de los padres debe dar el consentimiento legal para que el menor participe en un ensayo clínico. A veces, ambos padres deben dar su permiso para que el menor se inscriba. Además, los niños de 7 años o más por lo general deben aceptar la participación en los ensayos clínicos.