Ensayos clínicos Cómo funcionan los ensayos clínicos

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Los ensayos clínicos son estudios médicos en los que participan personas como usted. Estos ensayos ayudan a hallar nuevas formas que sean seguras y eficaces para prevenir, detectar o tratar enfermedades. El Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI) dirige y apoya muchos estudios destinados a prevenir, diagnosticar y tratar trastornos del corazón, los pulmones, la sangre y el sueño.

Los ensayos clínicos son una parte importante del espectro de investigación. La idea de un ensayo clínico suele aparecer en el laboratorio. Una vez que los investigadores evaluaron nuevos tratamientos o procedimientos en el laboratorio y en animales, los tratamientos más prometedores pasan a los ensayos clínicos. A medida que los estudios sobre nuevos tratamientos atraviesan una serie de pasos llamados fases, los investigadores obtienen más información sobre el tratamiento, sus riesgos y su eficacia.

Cada ensayo clínico tiene criterios que describen quiénes pueden participar. Tanto los niños como los adultos, pacientes y voluntarios sanos y personas con diversos antecedentes étnicos y raciales pueden participar en los ensayos clínicos y se los alienta a que lo hagan. Los ensayos clínicos siguen un protocolo, que es un plan diseñado cuidadosamente para proteger la salud y responder a preguntas específicas de la investigación. En el protocolo se describe lo que usted hará y qué puede esperar del equipo de investigación. Es importante comprender los riesgos y los beneficios de la participación antes de unirse al ensayo. Los participantes de los ensayos clínicos también tienen derechos y protecciones. Los institutos y centros de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), incluido el NHLBI, apoyan muchos tipos de ensayos clínicos que contribuyen al conocimiento y la práctica de la medicina. Los ensayos clínicos pueden describirse de varias maneras, lo cual incluye su propósito o su fase.

Los ensayos clínicos tienen diferentes propósitos. El tipo de propósito ayuda a definir el tipo de ensayo que es.

• Los ensayos conductuales evalúan o comparan maneras de promover cambios conductuales destinados a mejorar la salud.
• Los ensayos de diagnóstico estudian o comparan pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección determinada.
• Los ensayos de prevención buscan mejores maneras de prevenir una enfermedad en personas que nunca la tuvieron o de prevenir la reaparición de una enfermedad. Los enfoques pueden incluir medicamentos, vacunas o cambios en el estilo de vida.
• Los ensayos sobre calidad de vida, o ensayos de cuidados de apoyo, exploran y miden maneras de mejorar el confort y la calidad de vida de las personas que tienen una afección o enfermedad.
• Los ensayos de detección evalúan nuevas maneras de detectar enfermedades o afecciones de salud.
• Los ensayos de tratamiento evalúan nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques para cirugías o radioterapia.

Los investigadores llevan a cabo los ensayos clínicos en una serie de pasos llamados fases. Cada fase tiene un propósito diferente y ayuda a los investigadores a responder a diferentes preguntas.

• Ensayos de fase I: Los investigadores evalúan un medicamento u otro tratamiento en un pequeño grupo de personas por primera vez. El propósito es averiguar cuál es la mejor dosis para un medicamento u otro tratamiento y obtener información sobre la seguridad y los efectos secundarios.
• Ensayos de fase II: Los investigadores estudian el nuevo medicamento o tratamiento en un grupo más grande de personas para determinar su eficacia y seguir evaluando si es seguro.
• Ensayos de fase III: Los investigadores administran el nuevo medicamento o tratamiento a un grupo de participantes aún más grande para confirmar su eficacia, monitorear los efectos secundarios, compararlo con tratamientos estándar o parecidos o con un  placebo y recopilar información que permitirá que el nuevo medicamento o tratamiento se use de forma segura.
• Ensayos de fase IV: Después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. aprueba un medicamento o tratamiento y el público tiene acceso a él, los investigadores hacen un seguimiento de la seguridad en la población general y buscan más información sobre los beneficios del medicamento o tratamiento y sobre su uso óptimo.

Como participante de un ensayo clínico, es posible que trabaje con un equipo de atención médica, y tal vez deba ir a un hospital o a otro lugar. Todo lo que ocurre durante la experiencia se basa en un plan llamado protocolo del ensayo clínico.

Existen organismos rectores, llamados Juntas de Revisión Institucional (IRB) que aprueban los protocolos y tienen la responsabilidad de garantizar la seguridad de los participantes. El equipo de investigación también actúa en función de otras normas nacionales e internacionales que protegen a los participantes y ayudan a producir resultados confiables del estudio. El NHLBI es uno de los muchos tipos de organizaciones que apoyan ensayos clínicos.

Antes de que se una a un ensayo clínico, le darán toda la información sobre el estudio, a qué procedimientos se someterá, cuánto tiempo deberá dedicar a aspectos del estudio y cualquier otra información que deba conocer. Una vez que sus preguntas hayan sido respondidas y usted se sienta cómodo, se le pedirá que dé su consentimiento para participar.

Durante un ensayo clínico, es posible que vea a médicos, enfermeros, trabajadores sociales y otros proveedores de atención médica que monitorearán su salud atentamente. Es posible que le realicen más pruebas y exámenes médicos que los que le harían si no estuviera participando en un ensayo clínico. También es posible que le encarguen otras tareas, como llevar un registro de su salud o completar formularios sobre cómo se siente.

Tal vez deba viajar o permanecer en un hospital para participar en ensayos clínicos. Por ejemplo, en el Centro Clínico del NIH (en inglés) en Bethesda (Maryland) se realizan ensayos clínicos. Es el hospital de investigación más grande del mundo. Muchos otros ensayos clínicos se realizan en centros y consultorios médicos de todo el país. Si decide que un ensayo no es para usted, es importante que recuerde que puede retirarse en cualquier momento. El hecho de que participe no influirá en su atención médica habitual.

Los ensayos clínicos siguen un plan conocido como protocolo. El protocolo está diseñado cuidadosamente para equilibrar los posibles beneficios de un ensayo con los riesgos para los participantes. También responde a preguntas específicas de la investigación. En un protocolo se describe lo siguiente:

• los detalles de las pruebas, los procedimientos y los tratamientos;
• los requisitos para la elegibilidad;
• la duración prevista, o cuánto durará el estudio;
• los objetivos del estudio;
• la información que se recopilará;
• las protecciones contra los riesgos para los participantes.

Un investigador principal (PI) dirige el equipo de un ensayo clínico. Los integrantes del equipo de investigación monitorean periódicamente la salud de los participantes para determinar la eficacia y la seguridad del estudio.

Hay diferentes tipos de ensayos clínicos y diferentes diseños de ensayos. Sin embargo, muchos ensayos clínicos incluyen elementos estándares en el diseño.

• Los estudios a ciego o enmascarados están diseñados para evitar que los integrantes del equipo de investigación y los participantes del estudio influyan en los resultados. El ciego permite recopilar datos científicamente exactos.
  • En los estudios a simple ciego (enmascaramiento simple), a usted no le informan qué le administran, pero el equipo de investigación lo sabe.
  • En los estudios a doble ciego, ni usted ni el equipo de investigación saben qué recibe usted; solo lo sabe el farmacéutico. No se les dice a los integrantes del equipo de investigación qué participantes están recibiendo qué tratamiento, para reducir el sesgo. Sin embargo, si es médicamente necesario, siempre se puede averiguar qué tratamiento está recibiendo.
• La aleatorización es el proceso por el cual los participantes son asignados aleatoriamente a un tratamiento en lugar de que los seleccionen para recibir uno u otro tratamiento. Eso se hace para evitar el sesgo al hacer las asignaciones. Los efectos de cada tratamiento se comparan en momentos específicos durante un ensayo. Si se halla que un tratamiento es superior, el estudio se detiene para que todos los voluntarios reciban el tratamiento más beneficioso.

Después de completar un ensayo clínico, los investigadores examinan cuidadosamente la información recopilada durante el estudio antes de tomar decisiones sobre el significado de los hallazgos y sobre la necesidad de seguir haciendo pruebas. Después de un ensayo de fase I o fase II, los investigadores deciden si pasarán a la siguiente fase o detendrán la evaluación del tratamiento o procedimiento porque no fue seguro o eficaz. Cuando se completa un ensayo de fase III, los investigadores examinan la información y deciden si los resultados tienen importancia médica.

Los resultados de los ensayos clínicos suelen publicarse en revistas científicas en artículos que pasaron por una revisión de pares. Los resultados que son especialmente importantes pueden salir en las noticias y ser analizados en congresos científicos y por grupos defensores de pacientes. Una vez que se ha demostrado que un enfoque es seguro y eficaz en un ensayo clínico, puede transformarse en un nuevo estándar de la práctica médica. En muchos casos, si participó en un estudio a ciego o enmascarado, le darán información sobre el tratamiento que recibió.

Pregunte a los integrantes del equipo de investigación si los resultados del estudio fueron publicados o si van a publicarse. Los resultados publicados de los estudios también están disponibles a través de una búsqueda por el nombre oficial del estudio o el número de identificación del protocolo en la base de datos PubMed® de la National Library o Medicine (en inglés).