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Terapias genéticas Tratamientos
Afecciones de la sangre y el sistema inmunitario
Si tiene una afección de la sangre o el sistema inmunitario, el médico puede extraer sangre de las venas o de la médula ósea del hueso ilíaco para modificarla en un laboratorio con terapia genética. La sangre y la médula ósea contienen células madre hematopoyéticas, que producen otras células clave que forman la sangre y el sistema inmunitario.
En el laboratorio, los científicos pueden usar la transferencia de genes o la edición genómica para modificar la muestra de células madre que usted proporcionó. Las células modificadas se devuelven a su cuerpo a través de un catéter intravenoso (IV) colocado en un vaso sanguíneo. Este procedimiento se llama terapia celular o trasplante de sangre y médula ósea. Las células madre hematopoyéticas alteradas producirán sangre o células inmunitarias sanas.
Las terapias genéticas para la enfermedad de células falciformes son ejemplos de cómo se está desarrollando este enfoque. Actualmente, un trasplante de células madre de sangre y médula ósea de un pariente o de un donante compatible puede curar la enfermedad de células falciformes, pero muchos pacientes no cuentan con un donante compatible. Las terapias genéticas que modifican las células madre hematopoyéticas de una persona pueden proporcionar una cura a las personas que no tienen un donante compatible. Las células madre hematopoyéticas modificadas se pueden inyectar en la sangre, y luego esas células circulan por el torrente sanguíneo hacia los espacios de la médula en el interior de los huesos. Una vez dentro de la médula ósea, las células pueden producir glóbulos rojos sanos que no tienen forma de hoz. Mire el video a continuación para ver más información sobre la evaluación de la edición genómica en la enfermedad de células falciformes.
Tratamientos para órganos o tejidos
A veces, se necesitan terapias genéticas para alterar las células que no se pueden extraer fácilmente del paciente para tratarlas en el laboratorio. Los investigadores todavía están trabajando en formas de administrar la terapia genética para esas afecciones. Los métodos que están en estudio incluyen la infusión intravenosa en el torrente sanguíneo, la inyección que se aplica directamente en un órgano y otras formas de administrar la terapia directamente en los tejidos afectados.
Una afección que podría tratarse de esta manera es la hemofilia B. La hemofilia es causada por un gen defectuoso que impide la producción de una proteína necesaria para coagular la sangre después de una lesión. La terapia genética que se está desarrollando para la hemofilia B implica infundir un vector que lleva el gen del factor de coagulación normal al torrente sanguíneo. El vector luego llega a las células del hígado y allí produce el factor de coagulación necesario para mejorar la salud.