Terapias genéticas Beneficios y riesgos

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En el futuro, las terapias genéticas tal vez se usen para prevenir, tratar o curar ciertos trastornos hereditarios, como la fibrosis quística, la deficiencia de alfa-1 antitripsina, la hemofilia, la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes. También es posible que se usen para tratar cánceres o infecciones, incluido el VIH.

Las terapias genéticas que actualmente están aprobadas por la FDA están disponibles para personas que tienen amaurosis congénita de Leber, una afección hereditaria poco frecuente que conduce a la ceguera. La terapia de células T con CAR está aprobada por la FDA para personas que tienen cánceres de la sangre, como la leucemia linfoblástica aguda (ALL) y linfoma difuso de células B grandes.

Las terapias genéticas prometen tratar muchas enfermedades, pero siguen siendo enfoques nuevos para el tratamiento y pueden tener riesgos. Los riesgos potenciales pueden incluir ciertos tipos de cáncer, reacciones alérgicas o, si se administran mediante inyección, pueden producir daños a los órganos o tejidos.

Los avances recientes han logrado que las terapias genéticas sean mucho más seguras. Una mayor seguridad ha dado como resultado que la FDA apruebe algunas terapias de transferencia de genes para uso clínico en los Estados Unidos. Se han realizado algunos estudios clínicos sobre la edición genómica, pero el enfoque es mucho más nuevo que la transferencia de genes. Los investigadores aún están estudiando los riesgos.

Los Institutos Nacionales de Salud, que incluyen el NHLBI, no realizan ni financian estudios sobre la edición genómica dirigida a los espermatozoides, los óvulos o los embriones en humanos. Esos cambios se transmitirían a los hijos del paciente y podrían tener efectos imprevistos.